在短短一个月时间内,天下上“最昂贵创新药”的称谓两度易主,不停刷新纪录的是统一家公司——Bluebird。
8月17日,美国FDA宣布批准Bluebird公司开发的基因疗法Zynteglo上市,用于治疗β-地中海血虚患者。
Zynteglo的订价高达280万美金,借此成为全球最贵的疗法。
不外,“药王”位置还没有坐热,Zynteglo的价钱就被厥后者逾越。
9月16日,Bluebird另一款基因疗法Skysona获FDA批准上市,用于治疗罕有的神经系统疾病“脑肾上腺脑白质营养不良”,该款疗法的订价是——300万美元。
在 Zynteglo和Skysona之前,天下上最昂贵药物的称谓,属于诺华公司的Zolgensma,标价为210万美元。巧合的是,这也是一款基因疗法。
看起来,“天价”是基因疗法的专属形容词。这对于基因疗法公司来说,注定是一个极大的困扰。
高昂的价钱,让基因疗法难有较高的可及性。由此,在商业化历程中,基因疗法公司必须迈已往的一道坎是:
若何解决支付难题?
01、价钱上限不停被刷新背后
基因疗法之以是订价高昂也是迫于无奈。
首先,即是有限的群体患者规模。现在的基因疗法所针对的多是单基因遗传病,而单基因遗传病绝大多数为罕有病,患者群体并不大。
就拿Zynteglo针对的地中海血虚这一疾病来说,该病天下局限内发病率都极为罕有。Bluebird估量,美国约有1300-1500人患有输血依赖型β-地中海血虚。
8月24日,BioMarin公司获批的基因疗法Roctavian同样受到市场关注。不外,该疗法针对的甲型血友病患者同样罕有:
BioMarin公司估量,在欧洲、中东和非洲等70多个国家,成年患者群体规模约莫2万名。
其次,与CAR-T疗法一样,基因疗法的制备周期较长且繁琐。
凭证Bluebird披露,Zynteglo需要从患者身上提取细胞,再把基因刷新好举行培育,最后把细胞运出工厂,整个周期就需要约莫70—90天。
小众的群体,加上繁琐的制备周期,注定了基因疗法只能定高价才气笼罩高昂的研发支出。不仅是Bluebird和诺华,BioMarin公司也是云云,其Roctavian订价为150万美元。
高订价也将是海内企业的选择。现在,海内也泛起了一批基因疗法的新兴玩家,如博雅辑因、合生基因、纽福斯、中因科技等,均在开发响应的顺应症。
但与此同时,基因疗法研发企业必须要思索的一个问题是:若何让天价基因疗法惠及更多患者。
02、困于天价的基因疗法
在商业化历程中,天价基因疗法并不顺遂。
全球*款获得批准的AAV基因疗法Glybera,在2012年上市,用于治疗脂卵白脂肪酶缺乏症。
但由于其价钱太高,一次治疗需要100万美元,而且顺应症罕有,上市后仅有一位患者接受过治疗,最终在2017年黯然退市。
Bluebird此次获批上市的Zynteglo,此前也遭遇过类似的逆境。获FDA批准之前,Zynteglo已率先在欧洲获批上市。
对于中重型地中海贫患者来说,基因疗法可谓治疗新选择。此前,他们需要定期输血和排铁治疗维持生命,价钱高昂不说,还会对人体造成一定危险。
而Zynteglo通过改良版本的β珠卵白基因,拷贝到患者自身的造血干细胞中,使得人体正常发生人血红卵白,从而消除或显著削减输血需求。
一次治疗就能使得疾病一劳永逸,听起来是不是很诱人?不少投资机构也这样以为。
2019年头Evaluate Pharma将Zynteglo列为年度最有价值的药物公布之一,估量2024年的销售额为18.7亿美元。
但翻看Bluebird公司2021年财报,Zynteglo销售额只有370万美元,连预计中的零头都不到。这种一劳永逸的药物卖得并欠好,缘故原由就在于价钱高昂。
Bluebird公司在欧洲对 Zynteglo 的售价高达157.5万欧元(约合1210万人民币)。面临这一高订价,德国政府都不愿意全价买单,上限是“半价”支付。
价钱方面的分歧使得这一笔生意以失败了却,而蓝鸟生物也决议携Zynteglo、Skysona退出欧洲。
有价的药物,和无价的生命是永恒的矛盾。
03、“无效退款”会不会成为解药?
固然,面临支付难题,基因疗法公司并没有坐以待毙,而是纷纷寻找解决之道。
此前,分期付款是基因疗法公司选择的计谋之一。诺华的Zynteglo便可以5年分期付款。
不外,这一方式作用有限。一方面,基因疗法耐久有用性未知,因此即便分期付款依然难以作废部门人忧虑;
另一方面,全球创新药主力市场美国医保方并不支持分期付款的支付方式。凭证Bluebird所说,他们对此压根就不感兴趣。
综合因素导致,分期付款并不是天价基因疗法*解。在这一靠山下,“基于治疗效果付费”的模式,在基因疗法领域悄然兴起。今年,已经有两款获批的基因疗法接纳这一支付方式。
Bluebird高达280万美金的Zynteglo接纳的是“一次性付全款,治欠好可退钱”的模式:
支付方在患者接受治疗前一次性支付全款;若是在接下来两年时间内,患者患仍需依赖输血,则退款80%。凭证Bluebird所说,这一方式患者对照喜欢。
BioMarin公司获批的基因疗法Roctavian,在欧洲也接纳了类似的方案。
在接受Roctavian之前,BioMarin会与付款人会制订一个5-8年的协议。在约准时代,治疗效果消逝时,就根据约定剩余限期比例退钱。
例如,双方划定了5年的限期。患者在*年就没有用果,那就全额退款;若是患者在第四年复发,则退款20%。
看起来,“无效退款”比分期付款更具吸引力。那么,这会成为基因疗法的破局之道么?